Ruxolitinib en crema contra el vitíligo: resultados, costes y alternativas

Recientemente, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado la crema de ruxolitinib como tratamiento para el vitíligo no segmentario, una afección crónica de la piel que afecta a aproximadamente entre el 0.5% y el 2% de personas en todo el mundo. En España se calcula que aproximadamente un millón de personas padecen vitíligo.
Tanto la comunidad médica como los pacientes han recibido con gran entusiasmo la aprobación, ya que se espera que la crema de ruxolitinib proporcione una opción de tratamiento segura y efectiva para el vitíligo.

En este artículo, vamos a abordar los detalles del último estudio publicado sobre Ruxolitinib, liderado, entre otros, por el Dr. Thierry Passeron, catedrático y director del Departamento de Dermatología de la Université Côte d’Azur de Niza (Francia) y uno de los investigadores principales de los ensayos ‘TRuE-V’ del Ruxolitinib.

El Dr. Passeron, referente mundial sobre vitíligo, es además el mismo autor del estudio: “Superóxido dismutasa gastroprotegida (GliSODin) en combinación con UVB frente a placebo y UVB para el tratamiento del vitíligo. Un estudio monocéntrico aleatorizado doble ciego controlado con placebo”, que aborda la eficacia de un tratamiento contra el vitíligo constituido por fototerapia en combinación con GliSODin V-SOD.

Ruxolitinib: inhibidor de cinasas de la familia Janus (JAK)

Durante un periodo de 52 semanas, se realizaron dos ensayos clínicos de fase 3, doble ciego, controlados con placebo, en América del Norte y Europa que involucraron a pacientes de 12 años de edad o mayores que tenía vitíligo no segmentario con despigmentación que cubría el 10% o menos del área total de la superficie corporal. De los reclutados en el estudio, la mitad era de sexo femenino, un 11 % lo integraban adolescentes y un 73 % tenía fototipos cutáneos de Fitzpatrick de III a VI.

Cuando un estudio es controlado por placebo, significa que a un grupo de pacientes se le proporciona el tratamiento, y a otro grupo se les proporciona un tratamiento sin efecto. De esta forma, se pueden comparar los resultados entres los dos grupos.

Los participantes al estudios recibieron o bien Ruxolitinib en crema o bien una crema vehículo durante 24 semanas. Después de este periodo, a aquellos sin consecuencias adversas, se les ofreció la oportunidad de continuar en el período de extensión del tratamiento durante otras 28 semanas.

Se reclutaron un total de 674 pacientes,  330 en TRuE-V1 y 344 en TRuE-V2.
En TRuE-V1 completaron la primera fase de 24 semanas un total de 283 pacientes (86%), mientras de estos, 254 terminaron el siguiente periodo de extensión hasta la semana 52 (90% de 283).
En TRuE-V2 completaron la primera fase de 24 semanas un total de 297 pacientes (86%), mientras de estos, 257 terminaron el siguiente periodo de extensión hasta la semana 52 (86% de 297).

Los pacientes fueron asignados a su grupo al azar en una proporción de 2:1.

Al primer conjunto de pacientes, se aplicó la crema de ruxolitinib al 1,5 % durante 24 semanas.

Al segundo, el grupo vehículo o grupo placebo, se aplicó una crema inocua dos veces al día durante 24 semanas en todas las áreas de vitíligo en la cara y el cuerpo.

Después de las 24 semanas, a todos los pacientes se aplicó la crema de ruxolitinib al 1,5 % hasta la semana 52.

Los resultados fueron los siguientes:

El gráfico anterior explica que en el estudio TRuE-V1:

El 95% de los pacientes que recibió Ruxolitinib, consiguió una mejora igual o superior al F-VASI 50  versus el 26.6% de los pacientes que recibió placebo.

El 29.9% de pacientes que recibió Ruxolitinib, consiguió una respuesta F-VASI75

En el grupo placebo, esta medida fue alcanzada por el 7.5%  de los pacientes.

En el estudio TRuE-V2 se replicaron los resultados en buena medida:

El 95% de los pacientes que recibió Ruxolitinib, consiguió una mejora igual o superior al F-VASI 50  versus el 26.6% de los pacientes que recibió placebo.

El 29.9% de pacientes que recibió Ruxolitinib, consiguió una respuesta F-VASI75

Los resultados de ambos estudios muestran una clara superioridad de la crema con Ruxolitinib sobre la crema del grupo de control.

El problema del coste

El precio del tratamiento es uno de los puntos más complejos, como afirma en declaraciones a Science Media Center España Lluís Puig, Director del servicio de Dermatología del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau y profesor en la Universidad Autónoma de Barcelona:

El precio de venta de la crema en Estados Unidos es de 50 dólares el gramo (como el oro, aproximadamente). Con medio gramo (ver figura) se puede tratar un área equivalente a la superficie de dos manos. 

Un paciente con vitíligo en la cara debería aplicarse 0,5 g dos veces al día durante 6 meses, lo que equivale a 180 g; para mejorar un 75 % o más en un paciente habría que tratar a cinco.

Eso supondría 5 x 9.000 €.

En declaraciones al mismo medio, Gonzalo Segurado, Dermatólogo especialista en vitíligo en el Hospital Ramón y Cajal de Madrid afirma lo siguiente:

“Lo más novedoso de este tratamiento respecto a los previos radica en la selectividad de los inhibidores de la vía JAK, ya que los primeros también tienen por objetivo bloquear la acción de las defensas frente a los melanocitos, pero de una manera menos selectiva.

Sin embargo, salvo que se comercialice a un precio razonable, creo que es difícil que el producto en estudio sea de aplicación generalizada en los pacientes con vitíligo, ya que no existe gran diferencia en cuanto a eficacia con algunos de los tratamientos que ya tenemos disponibles y el coste es probable que sea notablemente superior. No obstante, su buen perfil de seguridad y facilidad del tratamiento son aspectos positivos a tener en cuenta. “

Alternativas

El mismo Dr. Passeron, por su parte, ha matizado:”Dada su compleja patogénesis y su evolución impredecible, el tratamiento del vitíligo puede ser un gran reto para los dermatólogos” según comenta ElMundo.es

Efectivamente, existen en el mercado soluciones con resultados muy notables y costes muy inferiores.

Algunos estudios como por ejemplo el estudio liderado por el mismo Dr. Passeron, demuestran la eficacia de la Superoxido Dismutasa en el tratamiento de vitíligo.

Desde GliSODin, celebramos cualquier avance en el tratamiento del vitíligo y seguiremos apoyando a la investigación y el desarrollo de soluciones eficaces para esta patología.